Enfermedad raraEsto asegura una investigadora Navarra, Gloria González, especialista en terapias génicas del Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA) de la Universidad de Navarra.

¿Qué es el Síndrome de Sanfilippo?

Mucopolisacaridosis tipo III, también conocido como Síndrome de Sanfilippo, es una enfermedad hereditaria de carácter recesivo con consencuencias devastadoras para el Sistema Nervioso Central, causando hiperactividad, agresividad, demencia y finalmente la muerte prematura durante la adolescencia. www.stopsanfilippo.org

Gloria explicó que ya “se ha conseguido modificar la molécula de DNA, de forma que una proteína deja de acumular compuestos tóxicos en el organismo”. Aseguró que es posible “hacer fármacos a raíz de estos avances y, por lo tanto, “hay futuro para estos niños/as”.

Es necesario recaudar fondos para financiar un ensayo clínico, se necesitan 3 millones de euros, de un tratamiento para esta enfermedad.

Periódico El Correo. Nº 33.056